近日，美国西达赛奈医疗中心的一项新的临床试验获得加利福尼亚再生医学研究所(CIRM)拨款1199万美元，旨在确定使用基因工程干细胞治疗ALS（渐冻症）的可行性。

       渐冻症，学名为肌萎缩性侧索硬化症，是一种罕见的神经退行性疾病，著名物理学家史蒂芬·霍金就是该病患者。ALS病（肌萎缩性侧索硬化症）是一种运动神经元疾病，病程迅速，不少患者常在病后3～5年内死亡。

       西达赛奈医疗中心再生医学研究所执行主任CliveSvensen博士和他的团队负责该项临床试验，使用细胞和基因疗法相结合作为ALS的治疗方法。这项试验是基于该团队已经完成的第一个干细胞治疗ALS试验的数据。

       该项目负责人称，基因工程干细胞将被移植到大脑运动皮层，这是大脑中负责自主运动的区域。这些移植的细胞定植后可分化为星形胶质细胞。星形胶质细胞是一种帮助神经细胞保持功能的支持细胞。在这个项目里，研究者对这些星形胶质细胞进行了基因改造，以提高生长因子的分泌水平，这种生长因子已被证明可以保护神经细胞。

       该疗法的目的是保护控制肌肉功能的运动神经元，以提高ALS患者的生活质量。

       去年10月，以色列的一家生物制药公司宣布其胚胎干细胞治疗渐冻症临床研究项目已经成功招募了5位患者。并有1名渐冻症患者成功接受了试验性胚胎干细胞移植手术治疗。

       这次手术的成功也是胚胎干细胞治疗渐冻症的重要里程碑。现在，这个团队希望招募20多名患者接受这种疗法的试验，从而对这种疗法的安全性和有效性进行验证，并且科学家希望在2020年8月份完成这个试验。

      小宣诺2岁时就被确诊为“渐冻症”，当时医生说她可能活不过3岁，小宣诺的肌肉会逐渐萎缩，最后会连吞咽、呼吸都变得困难。

       但奶奶张瑞欣没有放弃孙女，尝试了各种方法，终于在2010年，6岁的小宣诺接受了干细胞移植手术，病情得到缓解。

       积极配合治疗的小宣诺不止活了下来，还上了小学、初中，现在已经是一名高中生，半年前宣诺还受邀参加央视《中国少年说》的录制，讲述了她和奶奶一起，不惧病魔，乐观面对生活的故事。

       截至2021年一季度，根据clinicaltrials.gov上登记的信息可知全世界收录在案的渐冻症治疗临床试验600多个，其中干细胞治疗相关的临床试验接近150个。

       目前从全球来看，针对渐冻症的特效药屈指可数，且价格昂贵。虽然干细胞治疗手段也多处于临床试验阶段，但是其效果已经给了不少科研人员和患者新的希望和努力方向。相信干细胞未来会成为治疗渐冻症的新选择，为更多渐冻人融冰、破冰！